Adeno-assoziierte Viren


Adeno-assoziierte Viren
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Adeno-assoziierte Viren

Systematik
Klassifikation: Viren
Ordnung: N/A
Familie: Parvoviridae
Unterfamilie: Parvovirinae
Gattung: Dependovirus
Art: Adeno-associated virus
Taxonomische Merkmale
Genom: ssDNA
Baltimore: Gruppe 2
Wissenschaftlicher Name
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Kurzbezeichnung
AAV
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Adeno-assoziierte Viren oder AAV gehören zu den Dependoviren, das heißt sie sind abhängig (lat. dependere) von einem Helfervirus, das dieselbe Zelle befällt. Die AAV sind von einem Adenovirus abhängig (daher "adeno"-assoziierte Viren). Das Helfervirus liefert Proteine, die vom AAV für die Replikation in der Zelle benötigt werden. Diese Proteine sind die Adenoviralen Proteine E1A, E2A, E4 und VA-RNA. Als Helfervirus können aber auch das Herpes-simplex-Virus 1 oder das Humane Zytomegalievirus dienen.[1]

Ohne die Anwesenheit eines Helfervirus integriert AAV beim Menschen auf Chromosom 19, oder wird als Episom neben dem Humanen Genom haltbar gemacht; sobald Adenoviren anwesend sind, geht die Zelle in den lytischen Zyklus über, das heißt die Partikel vermehren sich und die Zelle platzt dann auf, so dass sich AAV weiterverbreiten kann.

AAV werden in der Gentherapie verwendet, da sie nicht mit Krankheiten assoziiert sind. Zudem sind die Partikel sehr stabil und es lassen sich auch Ruhegewebe (z. B. Neuronen) damit infizieren.

Gravierender Nachteil von AAV ist ihr kleines Genom, welches von zwei ITRs (inverted terminal repeats) flankiert wird. Zwischen den ITRs befinden sich nur 4,7kb. Damit sind für eine rekombinante Variante nur 4,7kb verfügbar.

Einzelnachweise

  1. H. Büning, L. Perabo u.a.: Recent developments in adeno-associated virus vector technology. In: The journal of gene medicine. Band 10, Nummer 7, Juli 2008, S. 717–733. doi:10.1002/jgm.1205. PMID 18452237. (Review).

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